Egresada de la UCR

Costarricense patenta tratamiento para pacientes con enfermedades degenerativas de la retina

El método se puede usar desde etapas tempranas de la pérdida de la visión, no importa la edad de la persona.

La costarricense Marcela Garita, junto a un grupo de siete investigadores, patentó un método terapéutico en el que producen y trasplantan células fotoreceptoras para tratar las enfermedades degenerativas de la retina.

La publicación se realizó en el portal web Patentscope de la Organización Mundial de la Propiedad Intelectual (WIPO, por sus siglas en inglés).

“Nosotros lo que hicimos fue combinar por primera vez la optogenética y la terapia con células madre”, mencionó la Dra. García, egresada de la Escuela de Farmacia de la Universidad de Costa Rica (UCR).

Las células fotoreceptoras son las únicas de la retina capaces de captar la señal luminosa y convertirla en una señal eléctrica que puede ir al cerebro. Sin embargo, las enfermedades hereditarias de la retina provocan una pérdida degenerativa de estas células, desde etapas tempranas.

“Cuando la persona empieza a tener pérdida de su agudeza visual, ya estamos hablando de aproximadamente un 70% u 80% de fotoreceptores que están muertos”, agregó Garita.

La terapia recientemente patentada se basa en el reemplazo de estas células muertas, por unas células que funcionales y que responden a la luz.

“Nosotros trabajamos con células iPS (células madre pluripotentes inducidas), que se derivan a partir de una biopsia pequeña de la piel, es una biopsia del tamaño de una moneda de cinco y se saca de la parte interna del brazo de la persona, por lo que el cuerpo no genera rechazo”, comentó Garita.

Luego, dichas células madre se expanden en cultivos in vitro y se devuelven a un estado pluripotente, lo más similar a una célula embrionaria. Una vez ahí, se inicia el método optogenético al agregar el genoma de una proteína. Estas proteínas son estimuladas por la luz y alteran su conformación genética. Los fotoreceptores responden a la luz, gracias a que esta proteína está incorporada en su membrana.

“Se llama optogenética porque lo que nosotros hacemos es utilizar la secuencia de ADN de esta proteína para introducirla en la célula que a nosotros nos interesa. Por ejemplo, yo tomo una célula fotoreceptora y le agrego el genoma de una proteína, la secuencia de ADN, para que mi propia célula luego exprese esta proteína”, explicó la costarricense residente en Francia.

Las células madres se insertan por medio de una inyección subretiniana, procedimiento quirúrgico que actualmente se realiza en cualquier clínica oftalmológica. Incluso, puede llevarse a cabo como una operación ambulatoria.

Lo que destaca de este tratamiento es que es universal, en el sentido de que le sirve a cualquier persona ciega que posea esta condición, no así en los casos en los que existe una lesión a nivel de nervio óptico. No importa la mutación genética que causa su enfermedad.

“Esta terapia se podría trasplantar a cualquier persona, no importa la edad. Incluso, cuando ya no hay nada que hacer. Cuando ya no queda ningún fotoreceptor, ya no hay ninguna célula que se pueda reactivar, ya no hay nada que se pueda hacer y la única alternativa terapéutica posible es reemplazar completamente las células por unas funcionales”, explicó Garita.

El proceso de reprogramación celular puede tardar alrededor de tres meses y obtener las células fotoreceptoras funcionales, listas para trasplantar, dura 70 días, afirmó la científica.

Esta investigación se llevó a cabo en el Instituto de la Visión en París, Francia. Inició a mediados del 2012 y tardó alrededor de seis años, hasta llegar a publicar la patente terapéutica.

Inscripción de la patente

El proceso de inscripción de la patente se prolongó por aproximadamente tres años, desde que enviaron la primera idea a la Oficina Europea de Patentes hasta que se publicó en línea. Luego de ser publicada, esperan a que una empresa farmacéutica privada, con la capacidad para llevar la terapia a ensayo clínico, adquiera la licencia del derecho de explotación.

“Tenemos que hacer los estudios de longevidad, hacer trasplantes a muy largo plazo, para garantizar que las células siguen allí y que están intactas, que siguen funcionales. Hasta el momento, hemos hecho experimentos hasta dos años después del trasplante, eso hay que continuar haciéndolo”, afirmó la Dra. Marcela Garita.

El grupo de trabajo lo completan los investigadores Jens Duebel y Marius Ader, de nacionalidad alemana; Antoine Chaffiol, Olivier Goureau y Jose-Alain Sahel (director del instituto), franceses; la investigadora Marusa Lampic, proveniente de Eslovenia; y Deniz Dalkara, de Turquía.

La doctora costarricense se especializó en la diferenciación de células madre hacia estas células fotoreceptoras, ella se encargó de transformarlas genéticamente.

Luego de graduarse de la UCR, Garita vivió (diez años) en Sevilla, España, donde cursó la maestría y el doctorado en Terapia Celular y Medicina Regenerativa en la Universidad de Sevilla. Además, laboró como asistente de investigación de quien, años después, la impulsó a trabajar y actualmente es su jefe, en el Instituto de la Visión.


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